 作者：许柯 最近在我们的文章下面不时能看到此类留言“这药都没上市呢，说了有什么意义？”“未上市的药物只能是望梅止渴”“国外上市的药我们要到什么时候才能用上呢？”。 其实，我们完全没必要抱有这种消极的心理，因为药物从临床到获批上市并没有想象中的那么遥不可及。以我们熟悉的K药为例，作为已被FDA获批上市的药物，在我国从申报到上市仅用时五个多月。不到半年时间就完成了整个审批流程，这效率远比我们想象中要快得多。而能做到如此迅速获批上市也离不开国家政策的改革。 药物改革除了加速审批环节，还把药物从研发到上市的各项环节都尽可能地缩减，甚至可以将整个流程缩短6年，这究竟是怎么做到的呢?我们接着往下看。 药物研发环节缩短6年 清华大学陈晓媛研究员团队在《Nature Reviews Drug Discovery》杂志上发表了一篇题为Characteristics of expedited programmes for cancer drug approval in China（中国上市肿瘤新药的加速路径分析）的文章。该文章对中国2016-2020年批准的肿瘤药物进行了汇总分析，列举出我国为肿瘤新药的研发与上市做出的一系列努力。 为加快药品审评审批路径，我国从2015年起实施对于具有显著临床获益药物缩短审评时间的优先审评（Priority Review）制度，从2017年开始国家药品监督管理局（NMPA）发布实施的允许以替代终点或中间临床终点指标支持用于治疗严重或危及生命疾病的药物获得附条件批准（Conditional Approval）的相关法规，以及NMPA在2018年发布的允许基于其他国家/地区试验数据加速批准境外上市的临床急需新药在我国上市。  中国药品加快审评审批路径概要 抗肿瘤药物成为这些政策的绝对受益者，占据了加速审批药物的绝大部分。让那些患者急需的药物得以尽快面世。 2016-2020年间，我国共批准52种新型的抗癌药物上市，其中44种药物从改革后的药品政策中受益，取得至少一项加速程序。 如下图所示，有10种以附条件批准和优先审评通道获批的药物，从进入临床开发到首次获得批准的中位时间为4.3年；而4种没有附加条件的药物中位研发时间达到了11.3年。也就是说这些新政策帮助药物研发上市缩短了6年的时间。  药品加快审评审批路径下的肿瘤新药开发数据 新药上市的时间差距缩短超5年 “国外获批上市的药却没法在国内买到”，相信这是困扰了很多肿瘤患者的用药难题。为解决这一问题，缩短新药上市滞后时间（从获得美国FDA新药批准到获得中国NMPA批准的时间差），国家也做出了多种努力。 优先审评通道和临床急需药物通道显著缩短了进口药品的审评时间，平均审评时间由原先的19.4个月降至12.2个月和6.4个月。 不仅如此，在审批政策上对于国外获批的进口药品也有一定程度的放宽，如从“先在海外获批然后进行国内衔接研究”转变为“在全球批准之前加入多中心临床试验”；在无潜在的种族差异的条件下，豁免中国临床试验（通常适用于已境外上市的临床急需产品）。 在政策的帮助下，药品上市的中位滞后时间从2006-2010年的8.7年缩短至2016-2020年的2.7年。  2016-2020年中国批准肿瘤新药与美国上市时间差距 更多的选择将交到您手中 药物从研发到上市的流程变少，时间变短，进口的新药在国内也能很快获批上市……因为国家政策的改革，让我们确实提前享受到了新药的治疗，对此我想给国家和药监部门点一个大大的赞！ 截至2021年5月，已有27款在研肿瘤新药获得突破性疗法认定，其中包括18种国产药物。相信这些药物在现有政策的帮扶下，过不了多久就可以获批上市，我们又会有更多新的治疗选择。 所以，现在你还会去抱怨那些暂时停留在临床研究还无法使用的新药吗？ |
