有关肉瘤治疗的一些资料

注：癌———上皮细胞恶性肿瘤称为癌。肉瘤———间叶组织恶性肿瘤称为肉瘤。               

不可忽视的化疗或靶向治疗敏感的肉瘤

(北京肿瘤医院内科朱步东）

1.软组织肉瘤的特点：
（1）发病率低。2007年美国新发病人数9220人，占所有恶性肿瘤新发病人的0.64%；而肺癌占14.8%（2.1万/14.4万）；乳癌占12.5%（1.8万/14.4万）。近年来美国的发病率和死亡率无明显变化。肺癌,乳癌新发病例数每年增多，而软组织肉瘤的新发病例数无明显变化，其原因不清。中国的情况如何，尚需正式报告。
（2）病理类型多，50种以上。来源复杂。
软组织肉瘤是起源于软组织（包括血管、神经、脂肪等，但不包含血液和淋巴）的众多疾病，分类方法尚混乱。我们认为，采用按肿瘤的细胞来源结合分子特征进行分类，更有临床意义。如起源于血管内皮细胞的血管肉瘤，起源于血管外层细胞的恶性血管外皮细胞瘤。对于来源无法辨清的软组织肉瘤，仍使用旧名称，但随着生物学的发展，对这些肿瘤来源会逐步阐明。

2.医生对于软组织肉瘤的病理、治疗规范/效果认识肤浅。常常把某些治疗敏感肉瘤误认为化放疗效果差。
   基于发病率低，病理复杂等原因，临床工作中存在许多缺陷，这样就病人个体而言，导致直接受害。许多病人术后或晚期/转移时不治疗，影响生存。许多化疗有效或敏感的肉瘤病人，没有得到应有的规范治疗。

（1）软组织肉瘤的病理诊断仍有待于规范。医院对软组织肉瘤病理不能做出全面并且正确的诊断，不同医院之间病理诊断出现偏差。标准的软组织肉瘤的病理诊断应包括：细胞来源（如来源不明时应标明）；恶性度；手术切缘宽度，手术切缘状况；肿块大小；细胞形态；血管状况；某些分子指标等等。详细的病理信息是指导准确治疗的关键。
因此，基于最新标准，建立规范的统一的病理诊断会诊中心，对于肉瘤的合理化治疗和研究很有必要。
（2）医生应树立某些肉瘤是化疗敏感或靶向药物敏感的意识：如Ewing肿瘤群（包括pNET），横纹肌肉瘤，血管肉瘤等。某些肉瘤使用靶向药物疗效好。研究表明，可以预测到，靶向药物治疗有些肉瘤病人将会有很好效果。
（3）多学科参与诊断和治疗方案的决策和实施，尤其是具有基础医学和化疗放疗经验的肿瘤内科和放疗专家参与，能给病人提供个体化服务。某些肉瘤，例如EFT，化疗的地位高于手术作用，美国也已建立了规范。

   总之，晚期软组织肉瘤的化疗和靶向治疗可能是一项朝阳性工作。不像发病率高的乳癌/肺癌，晚期软组织肉瘤的临床研究和治疗水平较低，我国人口基数大，肉瘤的患病人口总数也不少。因此，通过我们的工作，建立规范，深入研究，提高我们的诊治水平，让肉瘤患者受益。

   附录：化疗敏感肿瘤的晚期软组织肉瘤的治疗举例
1.海鞘提取药物治疗黏液性脂肪肉瘤,有效率达47％（24/51例）。

2.采用美国标准化疗方案治疗转移性Ewing肿瘤群（ewing肉瘤，pNET等）的5年无病生存25%（最高达55%），5年总生存33%（最高达61%）。即使肺转移和胸膜转移，治愈率达40%。而骨髓转移、骨转移，治愈率达20-25%。靶向药物：NSC635437分子，YK-4-279，IGF1受体抑制物也达到很高有效率（Nature Medicine 5 July 2009）。因此要以根治性治疗为治疗目标。

3.有数据表明，格列卫用于脊索瘤稳定80％。TKIs对转移性皮肤隆突下纤维肉瘤和硬纤维瘤有效。

4.化疗对于高危转移性横纹肌肉瘤敏感：治疗后,5年无复发生存率30%。血管肉瘤化疗也敏感。

5.STI571治疗GIST疗效RR达88％。靶向药物能提供神奇疗效。

谢谢！学习了，及时雨！~

谢谢分享，留著备查。

谢谢了！！！

因为肉瘤可以说不是主流研究的肿瘤，所以各种治疗方法进步的比较缓慢，而且肉瘤患者的预后和五年生存率都不是很好，所以有很多时候只能试，（也许会出现比较理想的适合自己的治疗方法）本人GIST肝转，患病三年余，索坦两年

桐桐 发表于 2012-1-9 13:41

                               
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因为肉瘤可以说不是主流研究的肿瘤，所以各种治疗方法进步的比较缓慢，而且肉瘤患者的预后和五年生存率都不 ...

     人类恶性肿瘤分二大类：癌和肉瘤。和癌有几十上百种一样，肉瘤也有几十上百种。癌里面像某些类型的白血病目前治愈率极高。早期前列腺癌、肾癌、肠癌等都是治愈率极高的癌。肉瘤也一样，有恶性程度极高的，也有治愈率非常高的肉瘤。某些组织类型肉瘤即使有远处转移5年生存率也可有80-90%。所以不能说“而且肉瘤患者的预后和五年生存率都不是很好”。只能针对某种具体肉瘤这样说。
   

是的，比如骨肉瘤，横纹肌肉瘤胚胎性，好多。早期手术彻底。生存率都很高。我觉得，要不是我病理骨折肯定要比现在好。

恩，学习了，不管怎么样，还是希望有关肉瘤的治疗能够上一个台阶，让我们能够走的更远些，更好些！谢谢了！

我来接着补充资料

pazopanib与安慰剂治疗化疗失败的软组织肉瘤疗效的双盲的III期随机对照临床试验：PALETTE研究(EORTC 62072)

2011 ASCO年会 摘要号：LBA10002
J Clin Oncol 29: 2011 (suppl; abstr LBA10002)

背景：Pazopanib是一种多靶点血管生成抑制剂，已经有研究证明其单药用于晚期软组织肉瘤的治疗有效。这项安慰剂对照的双盲的III期国际多中心临床研究旨在评价pazopanib二线或以上治疗转移性软组织肉瘤的疗效和安全性。

方法：入组受试者需满足以下条件：年龄≥18岁，未接受过血管生成抑制剂的治疗，经组织学确诊，转移性的软组织肉瘤，包含至少一种蒽环类药物的化疗治疗失败。入组的受试者还必须具有至少一个可评价病灶(根据RECIST v1.0的定义)，WHO的PS评分为0-1，骨髓功能、凝血功能以及肝肾功能正常，无控制欠佳的高血压，无出血倾向，无中枢神经侵犯。该研究由欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）和葛兰素史克（GSK）与全球72个肉瘤中心合作进行。受试者按2：1比例随机分配接受pazopanib（800mg，qd）或安慰剂治疗，用药持续至肿瘤进展或出现不可耐受的毒性及死亡，或者直至受试者要求停药。

结果：共369例（EORTC 45 %, 其他55%）受试者参加这项研究，pazopanib组246例，安慰剂组123例。受试者的中位年龄56岁，至临床研究截止日期的中位随访时间为15个月。Pazopanib组的独立评估的主要研究终点无进展生存（PFS）显著延长（PFS中位数：20 vs 7 周；HR=0.31, 95% CI 0.24-0.40 ； P<0.0001）。总生存的中期分析结果显示，与安慰剂相比，pazopanib改善了总生存，但没有统计学意义（OS中位数：11.9 vs 10.4月, HR=0.83, 95% CI 0.62-1.09）。pazopanib组与安慰剂组治疗期间的主要的3-4级毒性包括：疲乏(13%, 6%)，高血压(7%, 0)，厌食(6%, 0)以及腹泻(5%, 1%)。两组的3-5级血栓栓塞事件(3%, 2%)与 >15%的左心室射血分数（LVEF）下降(8%, 3%)发生率相似。Pazopanib的相对剂量强度的中位数为每天768 mg。

结论：pazopanib对蒽环类药物治疗过的转移性软组织肉瘤有效，可延长中位无进展生存时间13周。