胰腺癌的明日之星？FDA授予孤儿药！

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原创 2016-11-21 菠菜咚咚癌友圈

菠菜天天给大家报导PD-1的各种进展，今天换个口味，说说这个看起来很牛逼的抗癌新药：Napabucasin。目前，这个药物还在研发阶段，不过已经在胰腺癌、胃或者食管交界处肿瘤、三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌有了初步的临床数据。

Napabucasin是一种口服的靶向药，抑制的靶点据说是STAT3，具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。

肿瘤干细胞是什么鬼？做个比喻，肿瘤干细胞可以简单理解为蜂巢里面的蜂王，负责产生后代，如果可以杀死蜂王，这个蜂巢也就挂了。有研究认为，肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的肿瘤细胞，如果我们可以杀死他们，肿瘤基本也就挂了。

注意，肿瘤干细胞仅仅是一个理论，是一群研究肿瘤或者干细胞的人提出的假设，曾经火过一段时间，菠菜也曾经痴迷过一段时间，以为找到了破解肿瘤难治的秘诀。不过，理想很丰满，现实很骨感，后来这个听起来很唬人的理论就很少有人提了，明白了吧。多说一句，科学研究有很多理论，都是一套一套的，而且听起来很合理！

这货就长这样的，别问我哪里有这个药，我也不知道，只知道可以去国外参加临床试验。

撇开肿瘤干细胞的理论不说，我们更关注的是临床数据。Napabucasin的头衔不小，已经获得俩孤儿药地位了，虽然这并不能说明啥，还是没有上市。孤儿药是FDA为一些罕见病设计的头衔，可以享受不少后续研发的优惠政策。

2016年6月份，FDA授予Napabucasin孤儿药地位，针对的是胃或者食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者：对于没有进行过紫杉醇化疗的，75%的患者肿瘤不会长大，中位生存期是39.3周，有效率31%；对于用过紫杉醇化疗的，68%的患者肿瘤没有长大，中位生存期是33周，有效率11%。

2016年11月14号，FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌？！你没听错，是的，就是那个“万癌之王”的胰腺癌，基本没药的那个，五年生存率只有7%！这个临床招募了37名胰腺癌的患者，10名患者的肿瘤缩小，有效率是27%，另外还是17名患者肿瘤稳定不进展，所以总的疾病控制率是73%。

另外，今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。

针对三阴性乳腺癌。招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有13%的患者肿瘤缩小，55%的患者肿瘤不进展。

针对铂类治疗失败的卵巢癌。招募56名患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有25%的患者肿瘤缩小，56%的患者肿瘤不进展。

针对非小细胞肺癌。招募27名患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有11%的患者肿瘤缩小，68%的患者肿瘤不进展。

虽然肿瘤干细胞理论不一定靠谱，这个新药Napabucasin至少展示了自己还说的过去的数据，希望早日上市造福患者。

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参考资料：
1.http://meetinglibrary.asco.org/content/171537-176
2.http://meetinglibrary.asco.org/content/171329-176
3.http://meetinglibrary.asco.org/content/171394-176
4.http://meetinglibrary.asco.org/content/171455-176
5.http://www.onclive.com/web-exclu ... -for-gastric-cancer